Stolperstein Zukunft für Emma und Clara. Wie neue Forschung helfen kann

Seltene Erkrankungen gehen meist auf Veränderungen von Genen zurück. Oft wirkt sich das kaum auf das Leben der Betroffenen aus, manchmal sind die Folgen erheblich und manchmal sogar tödlich. Beispiel dafür ist die spinale Muskelatrophie, kurz SMA, die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen – bis vor Kurzem: Seit zwei Jahren ist ein neuer Wirkstoff zugelassen, der betroffenen Kindern und auch Erwachsenen mit der Diagnose SMA erstmals tatsächlich helfen kann.
Noch weiß keiner, wie sich die Gabe des Medikamentes auf Dauer auswirkt. Wie leben Menschen mit SMA heute, und was können die neuen Therapien tatsächlich? Sind sie wirklich der erhoffte Durchbruch? Die jungen Patientinnen Clara und Emma und deren Eltern setzen große Hoffnungen in die neue Forschung.

Redaktion: Andreas Geyer

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STOLPERSTEIN porträtiert Menschen mit körperlichen, geistigen oder psychischen Handicaps, erzählt ihre Geschichte und begleitet sie in ihrem Alltag.
Die Inklusion von Menschen mit Handicap ist der Leitgedanke der Sendung. STOLPERSTEIN will in erster Linie Mut machen und zeigt Beispiele gelingender Inklusion - setzt aber, wenn nötig, auch kritische Akzente.