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Medizin USA lässt erste Gentherapie gegen Erblindung zu

Nach zwei Gentherapien gegen Krebs ist in den USA nun erstmals eine gegen ein Augenleiden zugelassen worden. Eine Genehmigung in Europa soll folgen. In Deutschland sind rund 200 Patienten betroffen.

Stand: 22.12.2017

Frau beim Augenarzt | Bild: picture-alliance/dpa/Matthias Tödt

Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch eine Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit. In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung.

Gentherapie wird als Meilenstein bezeichnet

Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als Meilenstein. Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform.

Therapie wurde an mehr als 70 Patienten getestet

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.

Gentherapie soll auch in Europa zugelassen werden

Die Augenmedizinerin Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg begrüßte die Zulassung der Gentherapie in den USA als großen Schritt. Ein entsprechender Antrag für Europa liege derzeit bei der zuständigen Arzneimittelbehörde EMA zur Entscheidung. Die Therapie könne bereits abgestorbene Sinneszellen nicht wiederbeleben, jedoch das weitere Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen.

Bis zu 200 Patienten betroffen

Nach Angaben des Präsidenten der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG), Thomas Kohnen, sind mehr als 250 verschiedene genetische Sehstörungen bekannt. Die meisten davon seien glücklicherweise selten, erläuterte der Direktor der Universitätsaugenklinik in Frankfurt am Main vor einiger Zeit. Deutschlandweit gibt es laut DOG etwa 150 bis 200 Patienten der RPE65-Erkrankung.


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