BR Fernsehen - Kontrovers


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Hannahs Kampf gegen Kinderdemenz Pharmafirma verweigert Medikament noch immer

Seit Anfang 2015 begleiten wir die zehnjährige Hannah. Sie ist todkrank. Ihre letzte Hoffnung: ein Medikament, das noch nicht zugelassen ist. Ein US-Pharmaunternehmen könnte das Mittel herausgeben, tut es aber nicht. Die Familie gibt nicht auf und kämpft seit Monaten um Hannahs Leben.

Von: Christiane Hawranek und Fabian Mader

Stand: 28.10.2015

NCL2. Diese Diagnose hat das Leben von Familie Vogel komplett verändert: Hannah leidet an einer Art Kinderdemenz. Es ist noch nicht lange her, da ist Hannah mit ihrem kleinen Bruder zusammen auf dem Trampolin herum gehüpft, jetzt kauert sie auf dem Boden des Trampolins und ihr Bruder soll alleine springen. Hannahs Kraft in den Beinen lässt immer mehr nach, oft hat die Zehnjährige Schmerzen.

Die Eltern kämpfen um ihr Kind, darum dass ihre Tochter ein Medikament bekommt, das noch nicht auf dem Markt ist. Denn es ist Hannahs einzige Chance.

"Ich hätte nie gedacht, dass es in unserer Gesellschaft so etwas gibt, dass diese Pharmafirmen entscheiden können: Leben oder Tod."

Michael Vogel, Hannahs Vater

"Es ist ein ständiges Auf und Ab. Also, es gibt Situationen, in denen man hofft und denkt: Es müsste doch irgendwas möglich sein. Und dann gibt’s Situationen, wo man merkt: Da kommt man einfach nicht weiter."

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Hannahs Krankheit schreitet schnell voran

Rückblick: Mai 2015. Hannah liebt es, mit ihrem kleinen Bruder im Garten zu spielen. Die lebensbedrohliche Krankheit ist dem Mädchen auf den ersten Blick nicht anzusehen. Erst zwei Monate zuvor haben die Eltern die Diagnose Kinderdemenz erfahren. Eine sehr seltene, grausame Krankheit. Nur eines von 30.000 Kindern weltweit leidet daran. Die betroffenen Kinder verlernen nach und nach alles: Sie erblinden, können irgendwann nicht mehr laufen, nicht mehr sprechen, nicht mehr schlucken. Hannah konnte schon lesen und schreiben – als Neunjährige erkennt sie nur noch selten einzelne Buchstaben. Oft klingen ihre Worte etwas verwaschen, wer genau hinhört, versteht sie aber.

Pharmafirma verweigert Hannah das Medikament

Es gibt wohl nur eine einzige Hoffnung: Die US-amerikanische Pharmafirma Biomarin testet das bislang einzige Medikament, das die Krankheit aufhalten könnte. Die Studie ist schon geschlossen - dennoch gäbe es eine Chance für Hannah: Die Pharmafirma könnte ihr das Medikament außerhalb der Studie geben. Rechtlich ist das möglich. Aber das Unternehmen weigert sich - obwohl die Firma bestätigt: Ihr Medikament kann helfen. In einer Pressemitteilung feiert Biomarin die ermutigenden Testergebnisse. Doch Hannah soll das Mittel nicht bekommen, dafür sei es noch zu früh, heißt es.
Für Michael Vogel ist diese Antwort unerträglich.

"Ich empfinde das als Urinstinkt, dass ich natürlich als Vater die Aufgabe habe, das Kind zu beschützen und deshalb steh ich hier und setz mich dafür ein, dass sie das Medikament hoffentlich bekommt."

Michael Vogel, Hannahs Vater

Behandlung im Härtefallprogramm könnte vielleicht helfen

Härtefallprogramm: Wettlauf gegen die Zeit

Wie erfolgreich solch ein Härtefallprogramm sein kann, zeigt der Fall von Gerald Brandt:. Noch vor wenigen Jahren sah es nicht so aus, als würde er noch lange leben. Denn er hat eine seltene Knochen-Krankheit, bei der schon ein einfacher Handgriff gefährlich sein kann. In der schlimmsten Phase vermeidet Brandt jede Bewegung, um sich nicht noch einen Knochen zu brechen. Trotzdem kommt es dutzende Male dazu.
2011 ist der studierte Germanist todkrank. Die einzige Hoffnung damals: Ein Medikament, das noch nicht zugelassen ist und das in einer frühen Studienphase sehr gute Ergebnisse zeigt. Sein Arzt wendet sich deshalb 2011 an die Pharmafirma, die einer Behandlung im Rahmen eines Härtefallprogramms schließlich zustimmt. Mit ihrer Entscheidung rettet die Pharmafirma Brandt wohl das Leben. Es ist also ein Glücksspiel, an welche Pharmafirma Härtefallpatienten geraten - die einen spielen mit, die anderen verweigern das Medikament.

In einem Härtefallprogramm wäre das möglich: Rechtlich ist die Behandlung mit einer noch nicht zugelassenen Arznei dann durchführbar, wenn die Behörden zustimmen und die Pharmafirma dazu bereit ist. Denn sie muss in der Regel das Medikament kostenlos abgeben. Die Regeln für ein solches Härtefallprogramm sind streng: Es greift nur, wenn eine Krankheit tödlich ist – und es keine alternative Therapie für den Patienten gibt.

Auch Hannah hat einen Arzt, der bereit wäre, ihr das noch nicht zugelassene Präparat zu verabreichen. Professor Thorsten Marquardt aus Münster hat schon mehrfach bei Biomarin nachgefragt – ohne Erfolg. Der offizielle Grund: Es sei zu riskant, Hannah das Präparat zu verabreichen.

Überblick

Professor Marquardt aber sagt: "Für Hannah gibt es nur die Alternative, immer mehr an ihren Fähigkeiten zu verlieren und an ihrer Krankheit zu sterben oder jetzt etwas dagegen zu tun." Doch das Pharmaunternehmen bleibt dabei: Keine Medizin für Hannah.


Auch auf Nachfrage des Bayerischen Rundfunks heißt es schriftlich:

"Obwohl uns ermutigende erste Daten vorliegen, verfügen wir gegenwärtig noch über keine belastbare wissenschaftliche Evidenz hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit der Substanz bei Kindern mit NCL2. Zum jetzigen Zeitpunkt wäre es voreilig, den Anwendungsbereich noch weiter auszuweiten."

Stellungnahme des Pharmaunternehmens Biomarin

Klinische Studien

Die Vogels geben nicht auf. Im Mai haben sie die Online-Petition "Save Hannah" gestartet – und im Juni haben schon rund 250.000 Menschen unterzeichnet. Stefanie Vogel freut sich sehr über die viele Unterstützung. Gleichzeitig hat sie Angst, ob das tatsächlich reichen wird, um Biomarin davon zu überzeugen, Hannah doch noch zu helfen.

Schnelle Hilfe für Hannah ist nicht in Sicht

ONLINE-PETITION

Unterdessen verschlechtert sich Hannahs Zustand von Tag zu Tag – das zeigt sich bei einem Besuch im September. Freundinnen kommen Hannah nur noch selten besuchen, weil es ihr immer schwerer fällt, Spiele zu verstehen. Ihr kleiner Bruder weiß, dass seine Schwester schwer krank ist, und hilft ihr, wo er kann. Er findet: Mit seiner Schwester kann man nach wie vor eine Menge Spaß haben.

Im Mai hatte Biomarin angekündigt, dass Ende 2015 eine neue Studie starten soll – jetzt aber schreibt das Unternehmen, die Studie würde erst 2016 beginnen. Auf nochmalige BR-Anfrage schreibt Biomarin, man sei in Kontakt mit den Zulassungsbehörden, um das Medikament möglichst schnell auf den Markt zu bringen. Doch schnelle Hilfe für Hannah ist nicht in Sicht.

Stefanie Vogel versucht, die Hoffnung nicht zu verlieren – obwohl es ihrer Tochter immer schlechter geht.

Jeden Tag recherchiert ihre Mutter Stefanie Vogel im Internet, nimmt Kontakt auf zu anderen betroffenen Familien und Politikern. Die Online-.Petition "Save Hannah" hat mittlerweile 380.000 Unterstützer, aber: Biomarin bleibt hart. Die Mutter Stefanie Vogel versucht, die Hoffnung nicht zu verlieren – obwohl es ihrer Tochter immer schlechter geht.

"Eigentlich muss man sich rund um die Uhr um sie kümmern, weil sie wirklich bei fast allem Hilfe braucht. Man kann sie auch nicht großartig allein lassen."

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Gelingt es, Biomarin umzustimmen?

Die Eltern kommen an den Rand ihrer Kräfte und geben dennoch nicht auf. Michael Vogel packt seine Koffer für eine Reise nach New York. Dort stellt Biomarin neue Medikamente vor. Er reist mit gemischten Gefühlen: "Ich will nicht nach New York. Momentan ist alles sehr stressig.", sagte er. "Aber es muss sein und jetzt machen wir das. Es ist die letzte Möglichkeit, hier nochmal Einfluss zu nehmen, indem wir Investoren ansprechen und drauf aufmerksam machen." Es geht um das Leben seiner Tochter.

Bis zur Zulassung des lebenswichtigen Medikaments kann es noch Jahre dauern. Abfinden will sich Familie Vogel damit nicht. Sie wird weiter um Hannah kämpfen.

Inzwischen ist die Studie abgeschlossen. Ein Hoffnungsschimmer?

Seit Ende Februar 2016 ist die Studie abgeschlossen, Auszüge der Ergebnisse der Pharmafirma Biomarin liegen dem Bayerischen Rundfunk vor: Auf Diagrammen ist der Verlauf der seltenen Krankheit NCL2 bei Kindern ohne Medikamente nachzulesen. Die Kurve zeigt unaufhaltsam nach unten, die Kinder können irgendwann nicht mehr laufen und sprechen, sterben oft schon mit 12 Jahren. Bei den behandelten Kindern dagegen bleibt die Verlaufskurve auf einem Level stehen, als gerade Linie. Offenbar kann das neue Präparat tatsächlich die Kinderdemenz aufhalten.
Wenn die zuständigen Behörden die Studiendaten überzeugen, würde das Unternehmen ein sogenanntes "early acces program" starten: Erkrankte Kinder könnten das Präparat voraussichtlich im Herbst 2016 erhalten. Aber könnte das Hannah noch helfen?


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