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CRISPR-Cas9-Methode Genome Editing - Goldgräberstimmung im Gen-Labor

Ein Zauberkasten in der Gentechnik: Mithilfe einer Erbgut-Schere kann das Genom von Lebewesen verändert werden, ohne dabei Spuren zu hinterlassen. Die revolutionäre Methode bietet großartige Chancen, aber auch immense Risiken.

Stand: 13.10.2016

Genome Editing ist eine Technik, die die Medizin revolutionieren soll. Vereinfacht gesagt ist es Genchirurgie, die ein defektes oder krankmachendes Gen in einer lebenden Zelle mit einer Art präzisen Schere entfernt oder austauscht. Ursprünglich für bakterielle Systeme gedacht, wird es mittlerweile in allen lebenden Organismen angewandt. Damit könnte man in der Medizin beispielsweise Genkrankheiten wie Mukoviszidose oder Sichelzellenanämie behandeln.

Im Oktober 2016 veröffentlichte Mark DeWitt und seine Kollegen von der University of California in Berkeley eine Studie, nach der es ihnen erstmals gelungen sei, den Gendefekt der Sichelzellen-Krankheit bei menschlichen Blutzellen zu reparieren. Mithilfe der Genschere ersetzten sie die krankmachende Mutation durch die korrekten DNA-Basen. Damit die Gentherapie einem Patienten hilft, müssen die reparierten Blutstammzellen wieder in den menschlichen Blutkreislauf gebracht werden. Dies haben die Wissenschaftler zunächst an Mäusen erfolgreich ausprobiert. Erste klinische Studien am Menschen könnten innerhalb der nächsten fünf Jahre erfolgen, wie die Forscher berichten.

Mikroskopische Aufnahmen von HI-Viren

Seit einiger Zeit testen Forscher aus Hamburg und Dresden den neuen Ansatz im Kampf gegen den Aids-Erreger HIV. Mit einer Genschere schneiden sie das Erbgut der Aids-Viren aus infizierten Zellen heraus. Im Labor wurde das Verfahren bereits erfolgreich getestet, erste Versuche am Menschen sollen erfolgen.

Genome Editing kompakt erklärt

Genome Editing

Bestimmte Genabschnitte auf der DNA werden durch eine Art Schere herausgeschnitten und durch andere ersetzt. Eine einfache, kostengünstige und einfach anzuwendende Methode, die bereits bei Pilzen, Raps und Mäusen Erfolg hatte. Möchte man bestimmte Genkrankheiten beim Menschen behandeln, muss man in die Keimbahn eingreifen, eine Methode, die in Deutschland verboten ist.

CRISPR-Cas9-Methode

Die Methode wurde von der Französin Emmanuelle Charpentier und der US-Amerikanerin Jennifer Doudna mithilfe von Bakterien entdeckt. Mit der CRISPR-Methode schützen sich Bakterien gegen angreifende Viren. Das Enzym Cas9 erkennt die krankmachenden Viren, steuert deren DNA an und zerschneidet sie dann zielgerichtet. Diese Methode kann mittlerweile nicht nur auf Bakterien, sondern auch auf die DNA eines jeden anderen Lebewesens angewendet werden.

Keimbahntherapie

Eine Veränderung im Erbgut, die noch vor der Befruchtung vorgenommen wird. Dadurch, dass die neuen DNA-Informationen dann in Spermien und Eizellen vorhanden sind, wirken sie sich auf alle Nachkommen aus, das heißt, sie werden vererbt. Bekannt ist dieses Verfahren in der Humanmedizin unter dem Stichwort "Designerbaby", bei dem genetisches Material manipuliert wird, um intelligenteren, gesünderen oder auch besser aussehenden Nachwuchs zu erzeugen.

Diskussion über ethische Verantwortung

Während in Deutschland die Keimbahntherapie nicht erlaubt ist, haben sich Forscher auf dem Human Gene Editing World Summit in Washington im Dezember 2015 gegen ein Moratorium ausgesprochen. Grundlagenforschung und Experimente an Keimzellen und Embryonen soll es - wie in China und Großbritannien - geben; die Geburt von sogenannten Designerbabys schließe man vorerst aus. Trotz des Appells aus Washington erlaubte die britische Behörde zwei Monate später, am 1. Februar 2016, Wissenschaftlern, mit der CRISPR-Cas9-Technik an der Genveränderung gesunder menschlicher Embryonen zu arbeiten.

Genome editing - wenn Eltern die Erbanlagen ihres Kindes upgraden wollen.

Die Forscher um Kathy Niakanam am Francis Crick Institut in London wollen mehr über die ersten Momente menschlichen Lebens erfahren. Die Experimente an den Embryos sollen in den ersten sieben Tagen nach der Befruchtung durchgeführt werden. Damit wollen die Wissenschaftler die Erfolgsrate künstlicher Befruchtungen steigern. Derzeit schaffen es nur 13 von 100 befruchteten Eizellen, sich im weiblichen Körper weiter zu entwickeln. Die veränderten Embryonen sollen allerdings keiner Frau eingepflanzt werden, betonte die zuständige Behörde für menschliche Befruchtung und Embryologie (HFEA).

"Ich finde das nicht gut. Welchen Zweck hat es, menschliche Keimbahnzellen zu manipulieren? Es ist besser, Keimbahn-Experimente zu untersagen als umständlich einzuschränken."

Emmanuelle Charpentier, Miterfinderin der Gen-Schere CRISPR/Cas9

Methode mit revolutionärer Sprengkraft

Die Forscherin Emmanuelle Charpentier entdeckte die CRISPR-Cas9-Methode.

Der Fokus der Diskussion liegt dabei auf der sogenannten CRISPR-Methode, die in Forscherkreisen als revolutionär angesehen wird. Es gibt dafür drei wesentliche Gründe: Erstens ist die Methode unglaublich schnell, zweitens ist sie extrem preiswert und drittens sehr einfach in der Handhabung.

Veröffentlichung der Studie

Am 17. August 2013 veröffentlichten die französische Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier und die US-Biochemikerin Jennifer Doudna ihre Studie im Fachmagazin "Science". Sie verwendeten Crispr-Cas9 gezielt zum Genome Editing, also zum Entfernen, Einfügen und Verändern von DNA. Die Methode galt in Fachkreisen sofort als Jahrhundertcoup und nobelpreisverdächtig.

Hefezellen, die Biokraftstoffe produzieren, Raps, der resistent ist gegen Pestizide, genetisch veränderter Lachs, der um ein Vielfaches schneller wächst als Wildlachs - das sind Beispiele aus der biologischen Forschung. Aber auch in der medizinischen Forschung sind die Wissenschaftler elektrisiert von den Möglichkeiten des Genome Editing. So wurde in China das Erbgut von Hunden so verändert, dass diese mehr Muskelmasse hatten. Und die Forscher dort haben angefangen, an menschlichen Embryonen zu forschen - die aber nicht lebensfähig waren. Damit wurde die Debatte um CRISPR-Cas9 aufgeheizt. Hinzu kommt, dass Krankheiten wie Diabetes oder Bluthochdruck für ein Editing zu komplex sind, der Defekt liegt auf mehreren Genen, von denen noch nicht alle bekannt sind.

Maßvoll oder maßlos übers Ziel hinaus?

Was soll mittels Genchirurgie alles machbar sein? Darüber diskutieren Ethikräte weltweit.

Es stellt sich daher die Frage, wie weit man mit dieser neuen Gen-Methode gehen darf. Veränderungen an einzelnen Körperzellen wie Blut- oder Leberzellen werden in der Forschung als weniger problematisch angesehen, denn sie sind nicht überlebensfähig. Schwieriger wird die Debatte, wenn es darum geht, mittels der CRISPR-Methode in die Keimbahn eines Menschen einzugreifen, denn dann werden Spermien und Eizellen manipuliert. Damit wirken sich die Veränderungen nicht nur auf den jeweiligen Organismus, sondern auch auf dessen Nachkommen aus, das heißt das menschliche Erbgut wird dauerhaft verändert.

"Das hat so grundsätzliche Bedeutung, dafür gibt es auf jeden Fall den Nobelpreis."

Stefan Endres, Forschungsdekan der Medizinischen Fakultät der Universität München

Paul Ehrlich- und Ludwig Darmstaedter-Preis 2016

Die Preisträger des Paul Ehrlich- und Ludwig Darmstaedter-Preises 2016, Jennifer A. Doudna, Dr. Claus-Dieter Kuhn und Emmanuelle Charpentier

Die mit 100.000 Euro dotierte Ehrung gilt als eine der angesehensten für Forscher in Deutschland. Sie wurde am 14. März 2016 in Frankfurz am Main an folgende Forscher überreicht: Die französische Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier ist Direktorin am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin, zuvor war sie am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung in Braunschweig tätig. Jennifer Doudna ist Biochemikerin und Professorin an der University of California in Berkeley (USA).
Der mit 60.000 Euro dotierte Nachwuchspreis geht an den 37-jährigen Biochemiker und Strukturbiologen Claus-Dieter Kuhn von der Universität Bayreuth.

"Die Entdeckung der beiden Preisträgerinnen hat einen Quantensprung in der Forschung bewirkt."

Begründung des Stiftungsrats für den Paul Ehrlich-Preis


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Kommentare

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Hermann, Mittwoch, 22.Juni, 11:25 Uhr

3. Ja, würde ich

Bei mir schaltet sich gerade das linke Auge ab, die Wahrscheinlichkeit ist groß, daß auch das schlechtere rechte ein paar jahre später folgen könnte. In der väterlichen Erblinie gibts ein paar am Glaukom erblindete...
Das wäre für mich ein Grund, das am Genom reparieren zu lassen, wenn es sicher repariert werden kann.
Bei der Gelegenheit noch das Haarwachstum, Augenfarbe, Nasenform in einem Aufwasch auch noch neuzugestalten, das verkneife ich mir. Ich bin ich, werde nicht besser mit neuer Nase.

Ja, ich hätte wichtiges wie Blindheit oder Gehörlosigkeit korrigieren lassen, aber mit Mitte 60 lohnt das nicht mehr., da werde ich das nicht mehr weitergeben.

gewissenlose Wissenschaftler, Donnerstag, 19.Mai, 15:42 Uhr

2.

"Ein Zauberkasten in der Gentechnik: Mithilfe einer Erbgut-Schere kann das Genom von Lebewesen verändert werden, ohne dabei Spuren zu hinterlassen."
Damit ist den Gen-Gangstern nicht mehr beizukommen.

F.K., Freitag, 11.Dezember, 11:22 Uhr

1. maßvoll oder maßlos?

Ich denke nicht, daß Ethikkommissionen noch Grenzen setzten werden können.
Und solange wir Menschen nicht mehr Krankheiten und Tod als das akzeptieren können was es eigentlich ist, nämlich ein ganz natürlicher Bestandteil des Lebens, wird die Forschung unter dem Deckmantel der Humanität weitermachen. Und nebenbei werden dann auch andere Dinge damit gemacht.
-> Kinder nach Wunsch
-> Bekämpfung des Hungers durch bessere Erträge
-> Bekämpfen des Klimawandels durch Nutzung pflanzlicher Abfalls als Energiequelle
Wer will denn eigentlich entscheiden was ein guter Grund ist um so in die Evolution einzugreifen? Mit diesen Methode kann man das nämlich. Einmal gemachte Veränderungen werden vererbt!
Die Büchse der Pandora ist bereits offen.

Dieser Kommentar wurde von der BR-Redaktion entsprechend unseren
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