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Kampf gegen Kinderdemenz Hannahs letzte Hoffnung

Die zehnjährige Hannah aus der Nähe von Bad Tölz ist todkrank, sie hat Kinderdemenz. Seit fast einem Jahr begleitet der BR die Familie. Hannah bräuchte dringend ein Medikament in der Testphase. Jetzt ist die Studie abgeschlossen. Ein Hoffnungsschimmer?

Von: Christiane Hawranek

Stand: 29.02.2016

Hannah im Portrait | Bild: BR/Christiane Hawranek

Ein verregneter Nachmittag zu Hause bei Familie Vogel: Hannah sitzt mit ihren Eltern am Esstisch, um sie herum liegen bunte Stifte und Malbücher. Früher konnte sie selbst lesen und schreiben. Jetzt streckt sie ihrem Vater Michael Vogel einen blauen Stift entgegen und sagt: "Delphin malen! Bitte!" Er nimmt etwas widerwillig das Blatt Papier, fragt: "Willst du es nicht lieber selber versuchen?" Aber dann strahlt ihn Hannah mit ihrem charmanten Lächeln an und er beginnt zu zeichnen.

Hannah, hier mit ihrer Mutter, ist trotz ihrer Krankheit ein fröhliches Mädchen

Ihr fröhliches Wesen hat Hannah behalten, auch wenn die tödliche Krankheit ihr schon vieles genommen hat - wie etwa ihren Gleichgewichtssinn. Um ihre Handgelenke hat Hannah jeweils einen dicken blauen Verband. Da habe sie sich wehgetan, erzählt sie: "Da auch aua", und deutet auf den Kopf. Ihre Mutter Stefanie Vogel ergänzt: "Die Hannah ist beim Spazierengehen gestürzt. Das kommt jetzt häufiger vor, dass sie gerade, wenn es bergab geht, die Kontrolle verliert."

Der Kampf um den Zugang zu einem neuen Medikament

Hannahs Lieblingssessel. Die Krankheit zerstört Hannahs Gleichgewichtssinn. Sie fällt jetzt öfters hin und verletzt sich.

Stefanie Vogel möchte nicht über ihre Sorgen sprechen, wenn ihre Tochter mit am Tisch sitzt - wir gehen in den ersten Stock, in Hannahs Kinderzimmer. Seit fast einem Jahr kämpfen die Eltern um das Leben ihrer Tochter. Sie sind zu Behörden und Pharma-Konferenzen in London, Paris und New York gereist und eine Online-Petition für Hannah haben etwa 400.000 Menschen unterzeichnet. Die Familie wollte erreichen, dass Hannah in einem Härtefallprogramm ein neuartiges Medikament in der Testphase bekommt. Das wäre rechtlich möglich gewesen, doch die Pharmafirma stellte sich quer.

"Es geht immer noch auf und ab. Man hofft eigentlich, dass es schneller funktioniert, weil die Kinder alle keine Zeit haben, bei denen tickt einfach die Uhr. Es stehen ja schon mehrere Kinder auf der Warteliste, die alle NCL2 haben."

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Die Medikamenten-Studie ist abgeschlossen und vielversprechend

Mittlerweile ist die Studie abgeschlossen, Auszüge der Ergebnisse der Pharmafirma Biomarin liegen dem Bayerischen Rundfunk vor: Auf Diagrammen ist der Verlauf der seltenen Krankheit NCL2 bei Kindern ohne Medikamente nachzulesen. Die Kurve zeigt unaufhaltsam nach unten, die Kinder können irgendwann nicht mehr laufen und sprechen, sterben oft schon mit 12 Jahren. Bei den behandelten Kindern dagegen bleibt die Verlaufskurve auf einem Level stehen, als gerade Linie. Offenbar kann das neue Präparat tatsächlich die Kinderdemenz aufhalten.

Ob das Medikament die Zulassung erhält, ist noch nicht klar

Die Pharmafirma Biomarin schreibt auf BR-Nachfrage von "bahnbrechender wissenschaftlicher Arbeit" - aber auch, dass die Firma die Verantwortung für die Sicherheit der Patienten trage. In der ersten Märzwoche werden die Studienergebnisse auf einer Konferenz in den USA vorgestellt, erst dann fällt die Entscheidung, ob Biomarin die offizielle Zulassung beantragt. Wenn die zuständigen Behörden die Studiendaten überzeugen, würde das Unternehmen ein sogenanntes "early acces program" starten: Erkrankte Kinder könnten das Präparat voraussichtlich im Herbst 2016 erhalten.

Für Hannah könnte das Medikament zu spät kommen

Hannah feiert 2016 ihre Erstkommunion

Doch es ist nicht sicher, ob alle kleinen NCL2-Patienten das Medikament dann tatsächlich bekommen, Biomarin schreibt, es seien die "meisten". Bis zur offiziellen Marktzulassung könnte noch schätzungsweise ein Jahr vergehen - das könnte für Hannah schon zu spät sein. Sie lebt mehr und mehr in ihrer eigenen Welt, vergisst vieles innerhalb einer Minute und stellt immer wieder die gleichen Fragen.

"Hannah ist nach wie vor ein glücklicher Mensch, kommt mit der Situation wesentlich besser zurecht als wir! Weil sie das als gegeben sieht, wir natürlich immer denken: Oh heute kann sie vielleicht gar nicht mehr bestimmte Sachen sagen, die sie gestern noch konnte, das ist dann schon sehr schwierig!"

Stefanie Vogel, Hannahs Mutter

Die Eltern von Hannah wollen so viel Zeit wie möglich mit ihrer Tochter verbringen

Es klopft an Hannahs Kinderzimmertür, sie kommt zusammen mit ihrem Vater herein. Hannah möchte nur schnell ihre Babypuppe holen. Auf dem Rückweg ins Wohnzimmer trägt der Vater die 10-Jährige die Treppe hinunter - sie selbst schafft es nicht mehr. Bald muss die Familie das ganze Haus behindertengerecht umbauen: das Bad, die Türstöcke, allein der Treppenlift wird sie mehrere 1.000 Euro kosten. Die Kasse zahlt nur einen Teil. Die Eltern müssen sparen und gleichzeitig wollen sie nicht zu viel arbeiten: Denn sie möchten so viel Zeit wie es nur irgendwie geht mit ihrer Tochter Hannah verbringen.


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Eliane Bueno Dörfer, Montag, 07.März, 16:33 Uhr

73. Leben Retten sollte selbverständlich sein

So ein Bericht nimmt einem die Luft weg. Die Gewissenheit, dass alles anders sein könnte wenn die Pharma Industrie anders agieren würde macht einer zu schaffen.

Jörg, Montag, 07.März, 00:45 Uhr

72. ..grausam

Ich habe das Gefühl, wir leben moralisch im Mittelalter. Waterboarding, Faßbomben in Syrien, totkranke Kinder werden nicht mit vielversprechenden Medikamenten versorgt, obwohl die Eltern es wollen.
Grausam!!!
Bald ist Ostern und dann Weihnachten, aber welche christlichen Werte leben die Veratwortlichen in dieser Sache?

Alleswiser, Sonntag, 06.März, 23:23 Uhr

71. Hannah!

Ich wünsche Hannah am besten Morgen, einen Mitarbeiter von Biomarin vor der Haustür, der den Eltern das Präparat für Hannah überreicht. So sehr wünsche ich mir das.Ich hoffe Jemand liest das hier. Jemand, der Zugang zum Medikament hat ;-(

Schorsch Kaiser, Sonntag, 06.März, 02:03 Uhr

70. Die Gier ist unermesslich

Einem Kind aus bürokratischen Gründen die lebensrettenden Medikamente vor zu enthalten ist dermaßen beschämend, ja für mich ist das unterlassene Hilfeleistung, aber es dürfte einem nichts mehr überraschen, wenn man Berichte über die Macht und Einflussnahmen der Pharmakonzerne und deren Lobbyisten in den Medien verfolgt.
Da werden Medikamente, die einen Herstellungspreis von wenigen Euros haben zum hundertfachen Preis verkauft, z.B.Hepatitis C-Medikamente.
Das alles ist vom Gesetzgeber gebilligt. Was ist das für eine Politik, die das erlaubt. Die Pillendreher nutzen die Laschheit der Politik schamlos aus.
Der Versicherte zahlt´s ja!
Warum gibt es keine Obergrenze für die Gier der Pharmaindustrie in Deutschland, in anderen Ländern der EU aber schon?
Besonders darunter zu leiden haben die Menschen in den Drittländern, wenn man dort die Medikamente oder die ärztliche Behandlung nicht bezahlen kann, lebt man halt nur noch ein paar Tage oder Wochen.

Zoe, Samstag, 05.März, 16:41 Uhr

69. Es macht mich so wütend...

Wie eine Pharmafirma Zeit, die für die kleine Patientin so kostbar ist, so überaus sinnfrei und so ignorant verstreichen läßt, anstatt zu helfen, enzieht sich dem gesunden Menschenverstand... Ich kann und will es nicht verstehen, wie unmenschlich man doch sein kann... Derjenige, der die Entscheidung getroffen hat, sitzt wahrscheinlich warm im Trockenen und hat weiterhin eine schöne und solvente Zukunft vor sich - und verschwendet keinen Gedanken daran, dass er die Schlüsselfigur für einen Menschen ist, dessen Zukunftschancen sich buchstäblich auflösen. Wie kann man mit so einer Schuld leben, und dabei noch jeden Morgen in den Spiegel sehen?

Es ist unglaublich, wie unmenschlich manche Menschen sind. Dem Mädchen hätte viel eher geholfen werden können, man hält die Hilfe lieber zurück. Wegen Geld? Meine eigene Spezies macht mich krank!!!