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Pharmafirma verweigert rettende Medizin Die Eltern kämpfen um das Leben der kleinen Hannah

Für die zehnjährige Hannah zählt jeder Tag. Sie ist an NCL2 erkrankt, einer Art Kinderdemenz. Wenn nichts geschieht, wird sie erblinden und in wenigen Jahren sterben. Es gibt nur eine Hoffnung für sie: Ein US-Pharmaunternehmen testet derzeit das erste Medikament, das bei der Krankheit anschlägt. Doch Hannah wird es verwehrt.

Von: Christiane Hawranek, Fabian Mader

Stand: 01.12.2015

Die offizielle Stellungnahme von Biomarin Format: PDF Größe: 42,31 KB

Hannah im Frühjahr - noch sieht man ihr die schwere Krankheit nicht an. Sie hat NCL2 - Kinderdemenz. Ihre Eltern haben Angst, dass Hannah schon in wenigen Jahren daran stirbt.

Stefanie Vogel: "Am Anfang war es so: Wir waren wie gelähmt, ich war wütend, dass die Situation so ist. Wir konnten uns nicht hinstellen und vor den Kindern heulen, sondern mussten uns im Bad verstecken zum Heulen…also es war wirklich heftig."

Hannah konnte schon Lesen und Schreiben, doch jetzt hat sie es wieder verlernt. Wenn nicht bald etwas geschieht, wird sie erblinden, irgendwann nicht mehr sprechen, laufen oder atmen können.

Stefanie Vogel: "Ich bin nur jetzt nicht mehr so traurig, weil ich halt Hoffnung auf die Therapie hab."

Denn seit Kurzem gibt es ein Medikament, das Hannah retten könnte. Eine US-Firma testet es derzeit in einer Studie. Das Zwischenergebnis: Bei vielen Patienten hat es die Krankheit aufgehalten. Doch für Hannah ist in der Studie kein Platz mehr. Deshalb wollen die Eltern, dass sie das Medikament mit einer Ausnahmeregelung bekommt - als Härtefall. Aber das lehnt Biomarin ab.

Michael Vogel: "Die produzieren da Medizin, haben Erfolg und geben es nicht raus, ich versteh's nicht!"

Dass es auch ganz anders laufen kann, zeigt der Fall Gerald Brandt. Vor einigen Jahren sah es noch so aus, als würde er nicht mehr lange leben. Er leidet an einer tödlichen Knochenkrankheit. Schon einfache Handgriffe waren gefährlich.

Gerald Brandt: "In meinem Fall heißt das, dass ich mir im Schnitt alle zwei Wochen spätestens einen Knochen gebrochen habe, dass ich völlig bewegungslos war - die Muskulatur war völlig kraftlos geworden und ich habe die meiste Zeit tatsächlich im Bett gelegen - etwa 5 Jahre lang."

Seine Rettung vor drei Jahren: Ein Unternehmen aus Kanada entwickelt das erste Medikament dagegen. Brandt bekommt es außerhalb der Studie - Jahre vor der Zulassung. Das ist legal, wenn eine Krankheit tödlich verlaufen kann und es keine alternative Therapie gegen sie gibt. Allerdings: Die Pharmafirma muss mitspielen - und das Medikament kostenlos herausgeben. 

Gerald Brandt: "Wenn es die Möglichkeit vor 20 Jahren schon gegeben hätte, dann hätte ich mich sicherlich gefreut. Aber ich muss sagen, ich bin auch froh, dass es das jetzt gibt, dass wir den nachfolgenden Generationen das ersparen können."

Auch Hannahs Eltern kämpfen dafür, dass ihre Tochter in ein solches Härtefallprogramm kommt.
Hannah in wenigen Jahren zu verlieren: Das können und wollen sie sich gar nicht vorstellen.

Szene:
Michael Vogel:
"Was machen wir jetzt, Schweinchen? Machst du hier das Ringelschwänzchen hin?"
Hannah:
"Hab ich schon."
Michael Vogel:
"Ja, cool!"

Im Internet haben die Eltern eine Petition gestartet, im Juni haben bereits 240.000 Menschen unterschrieben. Aber die Pharmafirma blockt weiterhin ab. 

Michael Vogel: "Die haben diesen Freiraum zu sagen, ich gebe es ab oder nicht - und dann passiert so was und das macht mich am traurigsten. Ich hätte nie gedacht, dass in unserer Gesellschaft sowas geht, dass diesen Pharmafirmen einfach so freigestellt wird, dass die entscheiden können zwischen Leben oder Tod."

Warum verweigert Biomarin Hannah das Medikament? Das US-Unternehmen schreibt: "Die Studie sei noch in einer sehr frühen Phase, man könne nicht dafür garantieren, dass das Medikament schon wirksam und sicher sei."

Offensichtlich befürchtet die Firma, die ihr Hauptgeschäft mit seltenen Krankheiten macht: Würde Hannah Nebenwirkungen erleiden, dann könnte das die Zulassung gefährden.

Biomarin: "Wir möchten die Entwicklung von Cerliponase alfa nicht gefährden."

Ein gewichtiges Argument - so scheint es. Wir fragen beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte nach. Haben schon einmal Nebenwirkungen in einem Härtefallprogramm die Zulassung platzen lassen? Die Antwort lässt uns an dem Argument der Firma zweifeln, denn dem Bundesinstitut sei:

BfArM: "bisher kein Fall bekannt"

Obwohl Biomarin offiziell anders argumentiert - der Medizinrechtsexperte Gunnar Duttge hat einen Verdacht:

Prof. Gunnar Duttge: "Es ist die klare Botschaft: Wir sehen kein Interesse an dem individuellen Patientenschicksal, wir haben ein Interesse an unserem Produkt, an dem Erfolg unserer klinischen Prüfung und daran, dass wir das Produkt am Ende gut verkaufen können. Das ist die Botschaft dieser Entscheidung."

Reporter: "Also letztlich geht es um Geld?"

"Letztlich geht es um Geld, natürlich.“

Denn: In einem Härtefallprogramm müssen Pharmafirmen Medikamente kostenlos abgeben. Bei derartigen Therapien kann es schnell um sechsstellige Summen gehen. Experten fordern daher, die Gesetze zu ändern. Aber das Bundesgesundheitsministerium ist dagegen. Es gebe:

BMG: "keine rechtliche Handhabe, ein Unternehmen zu verpflichten, ein nicht zugelassenes Arzneimittel abzugeben."

Seit unserem ersten Treffen mit Hannah ist ein halbes Jahr vergangen. Im Oktober ist Trampolinspringen für sie kaum noch möglich, sie hat deutlich an Kraft verloren - der Zehnjährigen geht es immer schlechter.

Stefanie Vogel: "Also, die Demenz hat sehr stark zugenommen, sie kann sich an sehr Vieles nicht mehr erinnern. Sie wird dadurch auch manchmal recht wütend. Dann läuft sie schlechter. Ja, sie hat ziemliche Schmerzen in den Beinen, die Schmerzen werden auch mehr und sie ist einfach öfters mal abwesend, kriegt nicht mehr so viel mit, weiß nicht mehr so wirklich, wie der Umgang mit anderen Menschen geht. Das kann sie nicht mehr so gut."

Ihre Eltern müssen das hilflos mit ansehen - weil die Pharmafirma Biomarin Hannah das Medikament verweigert, das sie retten könnte.

Pharmafirma verweigert rettende Medizin Format: PDF Größe: 29,6 KB


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